国内首个！园企血友病A基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组

近日，苏州工业园区重大科技领军人才企业——苏州华毅乐健生物科技有限公司宣布由其自主研发的基因治疗血友病AGS1191-0445注射液，研究者发起的临床研究（InvestigatorInitiatedTrial，IIT）已于2023年5月17日完成全部患者入组，共计12例。这是国内首个完成IIT入组的血友病A基因治疗药物。

本次研究是一项单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。

该IIT项目的12例血友病A患者已全部完成入组，其中2E12vg/kg和4E12vg/kg各6例患者，中位观察时间分别为83周（时间范围：64周-113周）及21周（时间范围：12周-44周）。第12例患者于今年5月17日入组，截至8月9日已完成12周的观察。

苏州华毅乐健生物科技有限公司于2019年落户园区，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，先后获评园区重大科技领军人才企业和姑苏领军人才企业，并于今年7月获评苏州市顶尖人才团队。

华毅乐健以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个进入探索性临床试验阶段的产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。

目前公司已建立8546平米的GMP生产基地，具备质粒、病毒等研发、生产、质控功能的全链条新药研发与生产的实验平台，并已经在三大方向9条管线上建立了常见病与罕见病相平衡的管线布局。

GS1191-0445注射液的临床试验申请已于今年1月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，是国内首个获批新药临床试验申请的血友病A基因治疗药物。

华毅乐健联合创始人&总裁吴凤岚博士表示：“IIT试验优异的安全性和有效性数据给全体临床研究团队带来极大的信心，华毅乐健将加速推进该项目的注册临床开发，尽快造福更多血友病A患者。”

多年来，园区将生物医药产业作为引领未来发展的重点产业。下一步，园区将持续打造一流创新生态，加大产业扶持力度，深度融合创新链、产业链、资金链、人才链，全面助力创新企业加速成长。